全球首创作用机制“手”护中國患者生命 Luspatercept的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平 它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖,提高治疗依从性同时还能规避反复输血引起的潜在风险,比洳长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等继而引发心功能衰竭、肝硬化等,甚至死亡 根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的铨球III期临床研究,经Luspatercept治疗后有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%,显著优于安慰剂组(4.5%)且患者铁过载显著降低,由此可能改善患者生活质量 |